Efeitos da participação em estudos clínicos randomizados de fase ii e iii nos desfechos clínicos de receptores de transplante renal

Efeitos da participação em estudos clínicos randomizados de fase ii e iii nos desfechos clínicos de receptores de transplante renal

Author Oliveira, Nagilla Ione de Autor UNIFESP Google Scholar
Advisor Pestana, Jose Osmar Medina de Abreu Pestana Autor UNIFESP Google Scholar
Institution Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
Graduate program Medicina (Nefrologia)
Abstract Objectives: New therapeutic opportunities in kidney transplantation (KT) and improvements in clinical research regulations resulted in an increasing participation of transplant centers in controlled and randomized clinical trials (RCT). This study aimed to evaluate whether the participation of renal transplant recipients (RTR) in an RCT results in clinical outcomes similar or at least not lower in one year of renal transplantation. This information may increase the information for new potential research participants, as well as demonstrate the applicability of randomized clinical trials to the selection of new therapies. Methods: A retrospective observational included data from 1075 KTR during 12 months, stratified into 4 groups: G1 - innovation therapy group (N=319), G2 - internal control therapy group (N=118), G3 - non-participants in RCT which attended selection criteria (N = 319) and G4 - non-participants in RCT which not attended selection criteria (N=319). RCT group were selected from 12 prospective phases II or III RCT, from 1999 to 2010. Non-participants were selected considering transplantation proximity date and original studies criteria. Patients transplanted more than once, block transplantation, identical living donor type (HLA-I) and PRA>50% were excluded. Results: The studied population was young (43±13 years), most male (688, 62%), Caucasians (577, 54%) and KT were mostly with living donor (584, 54%). The composite clinical efficacy outcome, defined as the cumulative survival free of BPAR, death, graft loss or loss to follow-up at 12 months was different between groups (G1:80.3%, G2:78?0%, G3:69?9% and G4:66?1%; p<0,001). Conclusion: KTR participation in RCT significantly influenced the composite clinical efficacy outcome, demonstrating that participation in phases II/III RCT, even those studies when the medication was prematurely interrupted, appears to be a benefit for participants in 12 months of KT. Besides that, the inferior clinical outcomes demonstrated in the G4, draws attention to the difficulty of extrapolating the RCTs results for the population without eligibility criteria, after the new therapies approval.

Objetivos: Novas oportunidades terapêuticas no transplante renal e melhorias na regulamentação da pesquisa clínica resultaram em uma participação crescente de centros de transplante em estudos clínicos randomizados (ECR) e controlados. Este estudo teve o objetivo de avaliar se a participação de receptores de transplante renal (RTR) em um ECR resulta em resultados clínicos semelhantes ou ao menos não inferiores em um ano de transplante renal. Esta informação pode aumentar a informação para novos potenciais participantes de pesquisa, além de demonstrar a aplicabilidade dos ensaios clínicos randomizados para a seleção de novas terapias. Métodos: Esta análise retrospectiva observacional incluiu dados de 1075 RTR durante 12 meses, divididos em 4 grupos: grupo de terapia inovação G1 (N = 319), grupo de terapia controle interno G2 (N = 118), não participantes de ECR que atingiam os critérios de seleção G3 (N = 319) e aqueles que não atingiam os critérios de seleção G4 (N = 319). G1 e G2 foram selecionados a partir de 12 ECR fase II ou III, de 1999 a 2010. G3 e G4 foram selecionados considerando a proximidade da data de transplante e os critérios dos estudos originais. Pacientes transplantados mais de uma vez, ou com doador vivo tipo idêntico (HLA-I) e com PRA> 50% foram excluídos. Resultados: A população estudada foi jovem (43 ± 13 anos), maioria do sexo masculino (688, 62%), branca (577, 54%) e os transplantes foram realizados predominantemente com doador vivo (584, 54%). O desfecho clínico composto de eficácia, definido como a sobrevida cumulativa livre RACB, óbito, perda do enxerto ou de seguimento aos 12 meses foi diferente entre os grupos (G1: 80,3%, G2: 78,0%, G3: 69,9 e G4%: 66,1%; p<0,001). Conclusões: A participação de RTR em ECR influenciou significativamente o desfecho clínico composto de eficácia, demonstrando que a participação em ECR de fase II/III, mesmo naqueles estudos interrompidos prematuramente, parece ter sido um benefício para os RTR nos 12 meses de transplante. Além disso, os resultados clínicos inferiores demonstrados no G4, chamam a atenção para a dificuldade de extrapolação dos resultados de ECR para a população sem critérios prévios de elegibilidade, após a aprovação de nova terapias.
Keywords effects of participation in randomized clinical trials in the clinical outcomes of kidney transplant recipients
ensaios clínicos randomizados
resultado de tratamento
participação do paciente
transplante de rim
Language Portuguese
Date 2016-12-31
Published in OLIVEIRA, Nagilla Ione de. Efeitos da participação em estudos clínicos randomizados de fase ii e iii nos desfechos clínicos de receptores de transplante renal. 2016. Tese (Doutorado) - Escola Paulista de Medicina, Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP), São Paulo, 2016.
Research area Medicina
Knowledge area Ciências da saúde
Publisher Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
Origin https://sucupira.capes.gov.br/sucupira/public/consultas/coleta/trabalhoConclusao/viewTrabalhoConclusao.jsf?popup=true&id_trabalho=4807129
Access rights Closed access
Type Thesis
URI http://repositorio.unifesp.br/handle/11600/46704

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